Mada se iznos za tretman čini ogroman, nedavna analiza isplativosti leka sugeriše da je to relativno poštena cena s obzirom na efekt samog tretmana – barem u SAD.
Lek Hemgenix je genska terapija za hemofiliju B, retku genetsku bolest koja uzrokuje oslabljeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju epizode krvarenja koje je teško zaustaviti.
Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procenjuje se da u ovome trenutku gotovo 8.000 muškaraca u SAD pati od ove doživotne bolesti.
Primaran lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD daje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali radi se o lečenju koje traje celi život te zato i visokim troškovima.
Oglasio se Ronaldinjo pred meč sa Srbijom!
Kod onih s teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim lečenja, čija učinkovitost može s vremenom oslabiti, prenosi Science Alert.
Stručnjaci procenjuju da se tokom života pojedinog odraslog pacijenta s umerenom do teškom hemofilijom B u SAD na lekove potroši između 21 i 23 miliona dolara. Troškovi lečenja u Ujedinjenom Kraljevstvu jeftiniji su nego u SAD ili drugde u Evropi, ali još uviek iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njihovog života.
Hemgenix je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi.
Proizvod se unosi u telo na osnovi virusnog vektora koji isporučuje DNA ciljanim stanicama u jetri.
Stanice zatim same repliciraju genetsku informaciju, šireći uputstva za protein zgrušavanja, poznat kao faktor IX.
Do sada su dve studije ispitale učinkovitost i sigurnost Hemgenixa.
Nakon primanja genske terapije, stopa po kojoj su pacijenti imali nekontrolisana krvarenja pala je za više od 50 odsto. Nuspojave su uključivale glavobolje, simptome slične gripi i povišenje enzima u jetri.
“Genska terapija za hemofiliju je na pomolu već više od dve decenije. Uprkos napretku u lečenju hemofilije, prevencija i lečenje epizoda krvarenja može nepovoljno uticati na kvalitet života pojedinaca”, rekao je Peter Marks, direktor Centra za procenu i istraživanje bioloških lekova u FDA.
Za ozbiljne, ali retke poremećaje poput hemofilije B, FDA ima posebnu oznaku za podsticanje medicinskih istraživanja. Hemgenix je, na primer, klasifikovan kao “lek siroče” jer će se primenjivati kod samo malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenixa (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na tržište u SAD sledećih sedam godina.
Američka vlada ima podsticaje za istraživanje lekova retkih i teških bolesti, ali ova politika predstavlja dvosekli mač. Naime, to takođe znači da tržište SAD snosi troškove monopola na lekove, dok druge nacije, koje postavljaju ograničenja na cene lekova, ubiru prednosti međunarodnih istraživanja.
Danas SAD plaća između dva i šest puta više za lekove na recept nego druge zemlje širom sveta. Evropska agencija za lekove i njeni regulatori za lekove u Ujedinjenom Kraljevstvu i Australiji takođe preispituju korištenje genske terapije za ovu bolest.
Biće zanimljivo vidjeti koliko će proizvođači lekova smeti naplaćivati Hemgenix u drugim delovima sveta.
SRBIJO UŽIVAJ! ⚽🦅
Upucan muškarac, napadač ga izrešetao u noge 😱
Indonezijska ostrva se prodaju na aukciji 🏝️
Autor: Nezavisne
