Nova genska terapija testirana u Kini od strane naučnika poboljšala je sluh kod 38 od 42 osobe koje su rođene gluhe zbog mutacija u genu OTOF. Ovo predstavlja najveće i najdugotrajnije kliničko ispitivanje te vrste do sada, sprovedeno na osam različitih lokacija u Kini.
Učesnici su uglavnom bili deca i tinejdžeri uzrasta od devet meseci do 18 godina, uz uključivanje tri odrasle osobe. Od njih, dve odrasle osobe su takođe pokazale dobre rezultate. Svi pacijenti su pre terapije imali potpuni gubitak sluha. Poboljšanje sluha bilo je izraženije kod dece, ali rezultati jasno ukazuju da terapija može biti korisna i za starije pacijente.
Kod nekih učesnika sluh se vratio na potpuno normalan nivo, omogućavajući im da čuju razgovor normalne jačine (oko 50–60 decibela). Petoro pacijenata je čak u stanju da čuje i šapat. Oporavak sluha počinje već u prvim nedeljama nakon primene terapije, postepeno napreduje tokom vremena i stabilizuje se nakon približno godinu dana. Desetoro učesnika praćeno je najmanje dve godine, a kod svih njih efekti su ostali trajni i stabilni.
Terapija se pokazala bezbednom, bez ozbiljnih neželjenih efekata. Kod nekih pacijenata zabeležene su blage i privremene reakcije, poput vrtoglavice, upale unutrašnjeg uha ili manjih promena u imunim ćelijama. Za razliku od kohlearnih implantata, koji predstavljaju mehaničko rešenje sa ograničenjima u kvalitetu zvuka i zahtevaju održavanje, ova genska terapija deluje kao jednokratni tretman. Ona direktno rešava osnovni uzrok gluvoće unošenjem funkcionalne kopije gena OTOF u unutrašnje uho pomoću bezopasnih virusa kao nosača.
Protein otoferlin, čiji je gen OTOF oštećen kod ovih pacijenata, ključan je za pravilno funkcionisanje dlačastih ćelija u unutrašnjem uhu, koje pretvaraju zvučne vibracije u signale za mozak. Mutacije u ovom genu dovode do teškog ili dubokog gubitka sluha, što ozbiljno otežava razvoj govora kod dece. Nova terapija obnavlja funkciju ovih ćelija, pružajući prirodniji sluh u poređenju sa implantatima izveštava portal live science.
U Hrvatskoj prošle godine srušeno 786 stanova 😳
Kaja Kalas: Bliskom istoku ne treba ESKALACIJA ☝️
Autor: zanimiljivostidana.com
