Visok nivo lipoproteina niske gustine (LDL), poznatijeg kao "loš" holesterol, može dovesti do nakupljanja naslaga u arterijama i povećati rizik od srčanog i moždanog udara. Na nivo LDL-a utiču genetika, ishrana i godine, a povišen holesterol najčešće se leči promenom životnih navika i lekovima poput statina.
Naučnici sada razvijaju potpuno drugačiji pristup koji bi mogao da omogući trajno smanjenje lošeg holesterola nakon samo jednog tretmana. Reč je o eksperimentalnoj terapiji CTX310, koja koristi CRISPR tehnologiju za precizno uređivanje DNK.
Tretman je osmišljen tako da oponaša prirodnu genetsku varijantu koja kod pojedinih ljudi dovodi do nižeg nivoa holesterola. Terapija smanjuje aktivnost proteina ANGPTL3 koji se proizvodi u jetri i ima važnu ulogu u regulisanju masnoća u krvi.
Rezultati prvog kliničkog ispitivanja pokazali su da bi ovakav pristup mogao da ima dugotrajan efekat. Prema rezultatima objavljenim u časopisu New England Journal of Medicine, promene u nivou ANGPTL3 i lipida u krvi održale su se i godinu dana nakon primene terapije.
- CTX310 je povezan sa malim brojem neželjenih efekata, a izazvao je dugotrajne promene u nivoima ANGPTL3 i aterogenih lipoproteina nakon godinu dana. To dodatno potvrđuje njegov potencijal kao jednokratnog tretmana - naveli su istraživači.
U ispitivanju je učestvovalo 15 osoba sa ozbiljnim zdravstvenim problemima povezanim sa visokim nivoom holesterola ili triglicerida. Pacijenti su putem intravenske infuzije dobili nanočestice koje su sadržale CRISPR uputstva za uređivanje gena u ćelijama jetre.
Jedan učesnik preminuo je 179 dana nakon tretmana, ali su istraživači zaključili da smrt nije bila povezana sa eksperimentalnom terapijom.
Kod preostalih 14 učesnika tokom praćenja zabeleženi su trajno niži nivoi holesterola i triglicerida, bez novih ozbiljnih neželjenih efekata.
Najbolji rezultati zabeleženi su kod četvoro pacijenata koji su dobili najveću dozu. Kod njih je nivo proteina ANGPTL3 u proseku smanjen za 78,6 odsto, dok je LDL holesterol pao za 52,5 odsto. Nivo triglicerida smanjen je za 47,8 odsto.
Ideja iza terapije zasniva se na činjenici da se neki ljudi rađaju sa genetskim varijantama koje blokiraju funkciju proteina ANGPTL3. Njihov organizam zbog toga efikasnije obrađuje masnoće u krvi. CTX310 pokušava da veštački izazove sličnu genetsku promenu i tako postigne dugotrajan efekat.
Iako su prvi rezultati ohrabrujući, istraživanje je sprovedeno na veoma malom broju ljudi i još je prerano govoriti o širokoj primeni terapije. Potrebna su ispitivanja na znatno većem broju pacijenata, kao i duže praćenje mogućih posledica uređivanja gena.
Prva faza ispitivanja na ljudima je završena, dok je u toku naredna faza u kojoj se testira fiksna doza zasnovana na dozi koja je pokazala najbolje rezultate u prvom delu istraživanja.
Ukoliko dalja istraživanja potvrde efikasnost i bezbednost metode, ovakav pristup mogao bi da predstavlja veliku promenu u lečenju određenih poremećaja masnoća u krvi. Umesto svakodnevnog ili nedeljnog uzimanja terapije, pojedinim pacijentima bi u budućnosti mogao biti dovoljan samo jedan tretman.
Autor: redportal.rs
